針對罕見病！杰諦醫(yī)藥?鹽酸曲恩汀膠囊?上市申請擬納入優(yōu)先審評_全球快播

3月28日，CDE官網(wǎng)顯示，杰諦醫(yī)藥的鹽酸曲恩汀膠囊上市申請擬納入優(yōu)先審評，擬用于治療對不能耐受青霉胺的肝豆?fàn)詈俗冃裕ㄓ址QWilson病）成人及兒童患者。2023年3月11日，杰諦醫(yī)藥遞交5.2類化藥鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請（受理號：JYHS2300037）。

(資料圖片僅供參考)

（資料來源：CDE官網(wǎng)）

原研藥尚未在國內(nèi)上市

鹽酸曲恩汀膠囊（Trientine hydrochloride）是一款銅離子絡(luò)合劑，作用類似青霉胺，可以促使銅通過腎 臟排泄出體外。該藥最早由德國默克（Merck KGaA）開發(fā)，1985年在美國獲批上市，用于治療威爾遜病，可供不能耐受青霉胺的患者選用。在美國，鹽酸曲恩汀膠囊的首仿藥已于2018年2月獲批上市，首仿藥企業(yè)為Watson。原研藥至今未在國內(nèi)上市。

（資料來源：FDA官網(wǎng)）

中國首 個鹽酸曲恩汀膠囊

2021年7月6日，佛山德芮可制藥有限公司的鹽酸曲恩汀膠囊在國內(nèi)獲批上市，成為中國首 個鹽酸曲恩汀膠囊。2020年3月7日，德芮可制藥遞交5.2類化藥鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請（受理號：JYHS2000001 ），2020年6月12日，該藥擬納入優(yōu)先審評。

（資料來源：CDE官網(wǎng)）

共有4家申報(bào)上市

CDE官網(wǎng)顯示，共有4家遞交鹽酸曲恩汀膠囊的上市申請，1家獲批上市。但只有德芮可制藥以及杰諦醫(yī)藥的鹽酸曲恩汀膠囊上市申請被納入優(yōu)先審評。

（資料來源：CDE官網(wǎng)）

關(guān)于Wilson病

肝豆?fàn)詈俗冃杂址QWilson病，是一種常染色體隱性遺傳性疾病，其致病基因ATP7B定位于13號染色體長臂（13q14.3）。在生理情況下，ATP7B基因編碼一種銅轉(zhuǎn)運(yùn)P型ATP酶（ATP7B蛋白），參與銅的跨膜轉(zhuǎn)運(yùn)，ATP7B蛋白一方面轉(zhuǎn)運(yùn)銅至反高爾基體網(wǎng)絡(luò)并與銅藍(lán)蛋白前體結(jié)合、形成功能性的全銅藍(lán)蛋白入血；另一方面轉(zhuǎn)運(yùn)銅至膽汁以便排泄。ATP7B蛋白主要在肝 臟表達(dá)，當(dāng)ATP7B基因突變導(dǎo)致ATP7B蛋白對銅的轉(zhuǎn)運(yùn)功能障礙時，銅在肝 臟過量沉積，引起肝細(xì)胞線粒體氧化應(yīng)激反應(yīng)并對脂質(zhì)、蛋白質(zhì)、DNA和RNA等分子造成損傷，導(dǎo)致肝細(xì)胞損傷、肝 臟脂肪變性；銅還可激活肝星狀細(xì)胞，加速肝纖維化進(jìn)程。當(dāng)銅超過了肝 臟儲存容量，就會以游離銅的形式進(jìn)入血液，并在腦部、腎 臟、角膜、關(guān)節(jié)以及腸道等部位過量沉積，產(chǎn)生肝 臟外的銅毒 性，引起相應(yīng)的臨床表現(xiàn)。

Wilson病患者可以在任何年齡起病，但多見于5-35歲，也有3歲起病的肝硬化患者或80歲才出現(xiàn)癥狀的患者。約有3%-4%的患者發(fā)病年齡晚于40歲。

參考資料：

1.肝豆?fàn)詈俗冃裕╓ilson病）的診治，看2021版指南怎么說？ https://mp.weixin.qq.com/s/YAv-qXhHisu68PI6v14IZA