百濟神州（納斯達克代碼： BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司，專注于為全球患者開發創新、可負擔的抗腫瘤藥物，改善患者的治療效果，提高藥物可及性。公司于10月14日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已發布其推薦百悅澤?（澤布替尼）獲得上市許可的積極意見，建議批準百悅澤?用于治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）成人患者。
"百悅澤?經特殊設計以改善第一代布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）在有效性和安全性方面的局限。正因如此，通過在復發/難治性慢性淋巴細胞白血病（R/R CLL）中開展的最大規模的頭對頭比較不同BTK抑制劑的研究，百悅澤?成為唯一與伊布替尼對比呈優效性的BTK抑制劑；此外，無論患者的年齡、合并癥、突變狀態或風險狀態如何，百悅澤?在初治（TN）患者中較苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（BR）表現出無進展生存期（PFS）的優效性。" 百濟神州血液學首席醫學官Mehrdad Mobasher 醫學博士及公共衛生碩士表示： "本次積極意見印證了百濟神州正聚焦并積極履行公司使命，在全球加快創新藥物開發、擴大藥物可及性。"
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本次CHMP的推薦基于兩項全球3期頭對頭臨床試驗中百悅澤?所展現的優效性。這兩項試驗為在復發/難治性慢性淋巴細胞白血病（R/R CLL）患者中開展的百悅澤?對比伊布替尼的ALPINE（NCT03734016）研究和在既往未經治療的CLL患者中開展的百悅澤?對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（BR）的SEQUOIA（NCT03336333）研究。這兩項研究招募的患者來自17個國家，包括美國、中國、澳大利亞、新西蘭以及歐洲地區的一些國家。
德國慕尼黑大學學術教學醫院慕尼黑診所血液腫瘤學負責人Clemens Wendtner教授表示："BTK抑制劑已被證明是治療CLL的高效口服療法；然而，不良事件所導致的負擔以及治療終止給患者的預后帶來了負面影響。百悅澤?用于治療CLL的兩項大型頭對頭3期試驗的結果證明，在治療相關的房顫/房撲和治療終止的發生方面百悅澤?呈現一致性的、更低的發生率，且在各線治療中均展現出有效性。這些臨床試驗數據表明，百悅澤?有望成為CLL領域變革型的治療選擇。"
百濟神州高級副總裁、歐洲地區負責人Gerwin Winter表示："我們為過去一年將百悅澤?引入歐洲的血液腫瘤治療領域所取得的快速進展感到自豪。基于此次積極意見，我們期待這一重要藥物惠及更多歐盟地區的血液腫瘤患者。"
在CHMP給出積極意見之后，歐盟委員會將審議百濟神州提出的上市申請，并預計在67天內做出最終審評決議。該決議將適用于歐盟全部27個成員國以及冰島和挪威。百悅澤?目前已在歐盟獲批用于治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為不適合接受免疫化療患者的一線治療。上個月，CHMP發布了積極意見，建議批準百悅澤?用于治療既往接受過至少一種抗CD20療法的邊緣區淋巴瘤（MZL）成人患者。
在歐洲，百濟神州目前已在奧地利、比利時、丹麥、英格蘭和威爾士、德國、愛爾蘭、意大利、西班牙和瑞士獲得了百悅澤?治療華氏巨球蛋白血癥（WM）的報銷，其他歐盟國家也正在推進將該藥物納入其報銷體系的進程中。
關于慢性淋巴細胞白血病（CLL）
CLL是一種進展緩慢、危及生命且不可治愈的成人癌癥，是原發于骨髓的異常白血病B淋巴細胞（一種白細胞）蓄積于外周血、骨髓和淋巴組織的一種成熟B細胞惡性腫瘤[1],[2],[3]。CLL是白血病最常見的類型之一，約占白血病新發病例的四分之一[4]。歐洲地區的CLL發病率預估為每年4.92例/10萬人[5],[6]。
關于百悅澤?
百悅澤?（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其它療法聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。百悅澤?的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白靶向、持續的抑制。憑借與其它已獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特征，百悅澤?已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。
百悅澤?開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球28個市場中開展了35項試驗，總入組受試者超過4,500人。迄今為止，百悅澤?已在包括美國、中國、歐盟、瑞士、英國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場的超過55個國家和地區獲批。
[1] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed October 4,2021. https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html
[2] Aster JC, Freedman A. Non-Hodgkin lymphomas and chronic lymphocytic leukemias. In: Aster JC, Bunn HF (eds.). Pathophysiology of Blood Disorders. 2nd ed. McGraw-Hill Education; 2017:chap 22.
[3] American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia? Updated May 10, 2018. Accessed December 6, 2020. https://www.cancer.org/cancer/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html
[4] Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi: 10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.
[5] Miranda-Filho, A., et al., Epidemiological patterns of leukaemia in 184 countries: a population-based study. The Lancet Haematology, 2018. 5(1): p. e14-e24.
[6] Sant, M., et al., Incidence of hematologic malignancies in Europe by morphologic subtype: results of the HAEMACARE project. Blood, 2010. 116(19): p. 3724-34.
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