最近兩年來，基因和細胞治療（Cell and Gene Therapy，CGT）領域成為各大藥企爭相布局的掘金點。隨之而來的，CGT CDMO賽道開始火爆起來。
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頭部CXO企業、初創公司涌入CGT CDMO賽道
據公開數據統計，2016年全球CGT CDMO企業數量約700家；2020年，這一數字即增長至1000多家。目前，國內布局CGT CDMO賽道的公司主要有：藥明康德子公司無錫生基醫藥、和元生物、金斯瑞生物科技子公司蓬勃生物、康龍化成、博騰股份子公司博騰生物等。
其中無錫生基主要從事細胞治療用產品、基因載體的研發、生產等；和元生物作為慢病毒領域龍頭企業，執行中的CDMO項目超過50個；金斯瑞蓬勃生物已建立整合的創新生物藥CDMO平臺，主要包括兩大服務領域：治療性抗體藥和基因與細胞治療，能夠為客戶提供專業的解決方案和可控的質量流程；康龍化成通過整合外部公司致力于打造在CGT領域臨床前研究及CDMO全產業鏈布局，打造CGT一體化服務平臺；博騰生物建立了免疫細胞治療工藝平臺和GMP生產平臺。
除了以上頭部CXO公司外，目前還有一些初創企業也開始布局CGT CDMO賽道。比如碧博生物、澳斯康生物、君厚生物、楷拓生物、源健優科、希濟生物等。其中碧博生物擁有微生物發酵、哺乳動物細胞培養、基因治療全技術平臺，有能力為客戶提供從研發到商業化生產的一站式服務。
澳斯康生物在培養基配方、工藝開發服務、CDMO服務合作上，與亞洲多國企業建立了代理或戰略合作關系。君厚生物擁有建立GMP生產平臺的專業核心團隊和全套核心技術，主要生產GMP級別的基因工程細胞免疫治療領域的關鍵制劑。楷拓生物和源健優科均于2021年成立，楷拓生物旨在為基因細胞治療藥物和核酸藥物提供從藥物研發、質量研究、臨床應用等全產業鏈的一站式CDMO服務；源健優科專注于提供細胞基因治療CDMO整體解決方案；希濟生物于2022年成立，主要為基因細胞藥物企業提供質粒、病毒、細胞等產品的生產、技術開發等服務。
CGT行業的繁榮發展為CGT CDMO的發展提供了足夠大的想象空間。據弗若斯特沙利文測算，2025年全球CGT市場規模將突破300億美元大關，而CGT CDMO的市場規模將達到17.4億美元。據L.E.K統計數據顯示，有超過20家制藥企業及CDMO公司計劃在2020-2023年間繼續擴建工廠以應對目前CGT市場高速發展帶來的巨大產能挑戰。
CGT產品獨特的復雜性導致對CDMO賽道依賴性強
首先，與傳統的小分子及大分子藥物相比，細胞基因治療生產過程復雜，涉及質粒轉染和純化、生產細胞大規模培養、質粒轉染、病毒純化等多個環節的工藝開發和質控方法開發，容錯率低，對于過程控制的要求非常嚴苛，整體難度較大。
其次，監管機構對CGT產品嚴格管制，對冷鏈運輸條件要求苛刻，使得CGT對外包服務依賴性較高。
最后，我國基因治療領域發展時間不長，藥企在藥物開發、臨床申報及商業化過程中，由于受到GMP生產經驗、申報相關法規知識的限制，使得CGT業務更依賴于專業的研發和生產外包公司。
據JP Morgan 2020年的行業調查顯示，基因細胞治療行業的外包率達到65%以上，遠高于傳統生物制劑的35%。從2015年至今，CGT CDMO領域共發生約40起相關融資事件，融資總金額約為384513萬元。其中2020年一年CGT CDMO的相關融資事件就有16起，相比2019年漲幅為166.7%。2021年和2022上半年整體融資事件仍維持增長態勢。
在行業發展如火如荼的時候，我們不妨冷靜下來想想CGT CDMO賽道真的那么香嗎？
國內CGT CDMO發展可持續性有待觀察
首先，與傳統小分子和大分子藥物相比，國內CGT行業還處于發展早期階段，目前大部分管線還用不到太大規模的生產體量。
其次，當下一部分CGT企業為了保護商業機密，往往選擇自建產能，進一步降低對CGT CDMO的需求。
最后，未來部分CGT/CGT CRO以及其他領域的企業很有可能繼續會向CGT CDMO轉型，因此CGT CDMO的有限市場將被進一步瓜分。
復雜的技術機制、高門檻工藝開發以及嚴苛的法規監管要求以及有限的產業化經驗，使得CGT產品相比傳統制藥更加依賴CDMO。但是國內CDMO市場畢竟是有限的。
在國內CGT CDMO賽道漸趨飽和的情況下，未來國內CGT CDMO必將走出去參與全球競爭。因此，如何精煉自身業務、建立差異化特色服務是當下CGT CDMO企業需要仔細思考的問題。
主要參考資料：
1、 科技項目全球權利保護與投資變現《2022年CDMO行業市場規模及核心競爭力分析 CGT CDMO行業市場規模持續擴大》
2、 醫獵小腳丫《CGT CDMO 行業深度報告》
3、 銳翎資本《行研報告 | CGT專題（五）-細胞基因治療CDMO》
關鍵詞： CDMO
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