國內siRNA新藥完成首例受試者給藥 施能康達成關鍵里程碑-觀焦點

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2023年4月27日，施能康公司（Synerk）宣布旗下在研的首 款小干擾RNA （siRNA）產品Ⅰ期臨床試驗已順利完成首例受試者入組給藥。根據公開數據，這是國內首 款進入受試者臨床給藥治療階段的針對某特定靶點的siRNA候選藥物，施能康公司具有完整的自主知識產權。

該款siRNA候選藥基于施能康已申請專利的GalNAc肝靶向遞送平臺技術開發而來，能夠安全、高效地將siRNA遞送到肝細胞中，利用RNA干擾的自然過程，直接在mRNA層面干預肝 臟靶點蛋白合成，從而達到治療目的。相較于早先開發的siRNA藥物，該款siRNA候選藥在保持了優異活性和良好安全性的同時，在體內也更加穩定。

本項Ⅰ期、多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究旨在評估受試者注射該藥物的安全性和耐受性，同時也對藥代動力學和初步藥效進行探索。施能康CEO蘭濤博士表示，目前以siRNA藥物為代表的新型核酸療法具備巨大的市場空間，行業參與者眾多，但大部分仍然集中在臨床前階段。"本次研究順利實現首次受試者安全給藥，代表著這款siRNA新藥已率先進入人體實驗階段，是施能康在探索siRNA治療道路上的一個重要里程碑。"

這一里程碑事件的完成得益于施能康團隊在核酸治療領域數十年的技術積累和卓越的執行能力。"目前來說，施能康團隊可能是國內唯一擁有完整siRNA成藥上市經驗的團隊，在siRNA設計、合成和篩選、CMC、臨床前研究和臨床試驗等方面都具有第一手經驗。我們將把這款siRNA產品作為一個突破口，為后續開發其他疾病靶點的創新療法奠定基礎。"施能康CEO蘭濤博士表示，"施能康在研的多個siRNA靶向藥物，覆蓋了心血管/代謝疾病、肝病、傳染性疾病、補體、凝血相關疾病和CNS疾病。公司具備特有的靶向肝 臟和肝外器官的創新性遞送技術平臺，目前我們正在積極推進多個臨床前研發項目，預計未來會有更多突破性小核酸藥物進入臨床階段。"

施能康聯合創始人、科研負責人蔣偉文博士表示，"基于數十年核酸制藥經驗和大量體內體外實驗篩選，施能康團隊精心設計了這款siRNA候選藥，并已在全球范圍內申請了專利。在動物模型實驗中，這款候選藥的藥效包括生物標志物的變化指標和持續時間都達到了國際先進水平。在臨床前試驗中，也體現了相較其它已上市siRNA藥物類似或更好的安全性。"

"與小分子和抗體類藥物相比，siRNA藥物的藥效持續時間更長，給藥頻率更低，可以顯著提高患者的服藥依從性。"施能康臨床研發負責人邢剛博士表示，"本項Ⅰ期臨床試驗，將為我們提供充足的安全性、耐受性及PK/PD數據，用以支持未來的中晚期臨床試驗。我們將以最快的速度推進臨床試驗，爭取早日為病人提供新的治療手段。"

關于施能康

施能康是一家專注于開發RNA靶向療法的生物制藥公司，由具有RNA療法領域豐富經驗的行業專家創立，在美國波士頓、中國蘇州和北京設有辦公室。施能康旨在打造世界一流的RNA靶向治療公司，治療通過常規療法難以治愈的疾病。