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    深圳熱線

    盤點 | 11月獲批新藥一覽及12月展望

    2022-12-05 09:58:10 來源:藥智網

    年年歲歲花相似,歲歲年年人不同。過去的一個月里,又有哪些創新藥被FDA所認可?


    (資料圖片僅供參考)

    據悉,11月FDA共批準了5種新藥,包括全球首 款延緩1型糖尿病創新療法、首 個B型血友病基因療法等。

    以下為詳細介紹:

    350萬美元“天價藥”:

    Hemgenix

    公司:CSL Behring

    批準日期:2022年11月22日

    適應癥:血友病B

    圖片來源:WorldPharmaToday

    參考文獻7

    血友病B是一種遺傳性的出血性疾病,是由于凝血因子IX的缺失或水平不足造成的,凝血因子IX是產生血塊以阻止出血所需的蛋白質。癥狀可能包括受傷、手術或牙科手術后長時間或大量出血;在嚴重的情況下,出血發作可能在沒有明確原因的情況下自動發生。

    長時間的出血發作,可能導致嚴重的并發癥,如出血進入關節、肌肉或內部器官,包括大腦。

    血友病的治療,通常涉及替換缺失或不足的凝血因子,以提高身體的止血能力和促進愈合。嚴重的血友病B患者通常需要常規治療方案,即靜脈(IV)輸注因子IX替代產品,以維持足夠的凝血因子水平,防止出血發作。

    20多年來,血友病的基因治療一直在醞釀之中。

    盡管在治療血友病方面取得了進展,但預防和治療出血事件會對個人的生活質量產生不利影響,Hemgenix的批準為血友病B患者提供了一個新的治療選擇,是此類疾病創新療法方面的重要進展。

    Hemgenix是一種一次性的基因治療產品,通過靜脈輸液單劑量給藥。Hemgenix由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成。該基因在肝 臟中表達,以產生因子IX蛋白,增加血液中的因子IX水平,從而限制出血的發作。

    在一項有54名參與者的研究中,受試者的因子IX活性水平增加,對常規因子IX替代預防的需求減少,與基線相比,ABR減少54%。

    Hemgenix有關的最常見的不良反應包括肝酶升高、頭痛、輕度輸液相關反應和流感樣癥狀。應監測患者的輸液不良反應和血液中肝酶升高(轉氨酶)的情況。

    Hemgenix該申請獲得了優先審查、孤兒藥和突破性療法的稱號。但是,值得注意的是,目前該療法的治療費用為350萬美元,價格昂貴。

    全球首 款緩解1型糖尿病進程藥物

    Tzield(teplizumab-mzwv)注射液

    公司:Provention Bio,Inc.

    批準日期:2022年11月17日

    適應癥:延緩3期1型糖尿病的發病時間

    Teplizumab(TzieldTM)

    圖片來源:The New York Times

    Tzield(teplizumab-mzwv)是一種CD3導向的抗體,該抗體的Fc區發生了突變(L234A;L235A)以減少效應功能。適用于推遲成人和8歲及以上的2期1型糖尿病(T1D)患者的3期發病時間。

    Teplizumab最早可追溯到1998年,是由芝加哥大學開發的一種人源化抗CD3單克隆抗體(mAb),然后由MacroGenics公司進一步開發。

    2018年,Provention Bio公司獲得了teplizumab的所有權利,并隨后繼續開發其用于預防和治療T1D。

    FDA授予teplizumab孤兒藥稱號,用于治療近期發病的T1D。Teplizumab也被FDA授予突破性療法,用于預防或延緩高危人群的臨床T1D,并被EMA授予相同適應癥的PRIority MEdicines(PRIME)稱號。(關于Teplizumab可閱讀文章:https://mp.weixin.qq.com/s/j_eawyoyOndl2IA7AwEcHQ)

    全球首 個新生兒癲癇孤兒藥

    Sezaby(苯巴比 妥鈉)注射用粉劑

    公司:Sun Pharmaceutical Industries Inc.

    批準的日期:2022年11月17日

    用于治療:新生兒癲癇發作

    圖片來源:SunPharma

    參考文獻8

    癲癇發作在新生兒期(28天內的嬰兒)比生命中任何其他時間都更常見。

    該病的發生與不良后果有關,如腦癱、全面發育遲緩,以及高達40%至60%的嬰兒的癲癇發作。

    多年來,醫生在處理新生兒癲癇發作時的治療選擇有限。

    Sezaby(苯巴比 妥鈉)是一種巴比 妥類藥物,不含苯甲醇和丙二醇的注射用苯巴比 妥鈉粉末配方,適用于治療足月和早產嬰兒的新生兒癲癇發作。

    它是第一個,也是目前唯一一個獲準用于治療新生兒癲癇發作的產品。

    隨著這一批準,Sezaby成為美國第一個也是唯一一個專門用于治療足月兒和早產兒的新生兒癲癇發作的產品。Sezaby預計將于23年第四季度在美國上市。

    Sezaby的批準是基于NEOLEV2的結果,這是一項評估左乙拉西坦與苯巴比 妥在新生兒癲癇發作一線治療中的比較的2期研究。這項隨機對照試驗比較了94名新生兒在接受苯巴比 妥與左乙拉西坦治療時的復發性發作的發生率。

    在使用苯巴比 妥或左乙拉西坦的24小時后,使用苯巴比 妥組有73%患者沒有癲癇發作,而左乙拉西坦組僅25%沒有癲癇發作。Sezaby最常見的不良反應(發生率>5%的患者總數)是呼吸異常、鎮靜、喂養障礙和低血壓。

    Sezaby被FDA授予孤兒藥的稱號,用于治療新生兒癲癇發作。

    抗腫瘤ADC藥物:

    Elahere(mirvetuximab soravtansine-gynx)

    公司:ImmunoGen,Inc.

    批準日期:2022年11月14日

    治療方法:卵巢癌、輸卵管癌、腹膜癌

    圖片來源:Drugs.com

    參考文獻10

    ElahereTM(mirvetuximab soravtansine-gynx)是一種葉酸受體α(FRα)導向的抗體和微管抑制劑結合的ADC類藥物,適用于治療FRα陽性、鉑類抗性上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌的成年患者,這些患者之前一般接受過一至三種系統治療方案。

    ElahereTM在關鍵的SORAYA試驗中進行了評估。

    這是一項單臂研究,研究對象是106名鉑金抗性卵巢癌患者,他們的腫瘤表達了高水平的FRα,并且之前接受過一至三種系統性治療方案,其中至少一種包括Avastin?(貝伐珠單抗)。

    主要終點是由研究人員評估的確認ORR,關鍵的次要終點是DOR。根據標簽,ElahereTM顯示研究者的ORR為31.7%(95%置信區間[CI]:22.9,41.6),包括五個完全反應(CR)。經研究者評估,中位DOR為6.9個月(95%CI:5.6,9.7)。

    在三項研究的匯總分析中評估了ElahereTM的安全性,共有464名FRα陽性、耐鉑上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者接受了至少一劑ElahereTM(6mg/kg調整后的理想體重(AIBW),每3周靜脈注射一次)。

    Dana-Farber癌癥研究所婦科腫瘤科主任、哈佛醫學院醫學教授、SORAYA試驗聯合首席研究員Ursula Matulonis博士說:"ElahereTM的批準對FRα陽性鉑金抗性卵巢癌患者來說意義重大,這種癌癥的特點是治療選擇有限,結果不佳。

    “在SORAYA中觀察到的ElahereTM令人印象深刻的抗腫瘤活性、反應的持久性和整體的耐受性證明了這種新的治療方案的好處,我期待著用ElahereTM治療病人。”

    ElahereTM的加速批準標志著ImmunoGen公司向一個完全整合的腫瘤學公司的過渡,也標志著我們作為創新腫瘤學產品的開發和商業化的領導者開始了令人興奮的新篇章。隨著一支經驗豐富的商業和醫療團隊的到位。

    ElahereTM最常見的不良反應(大于或等于20%的患者),包括視力障礙、疲勞、天門冬氨酸氨基轉移酶增加、惡心、丙氨酸氨基轉移酶增加、角膜病、腹痛、淋巴細胞減少、周圍神經病、腹瀉、白蛋白減少、便秘、堿性磷酸酶增加、干眼、鎂減少、白細胞減少、中性粒細胞減少和血紅蛋白減少。

    CTLA-4單抗

    Imjudo(tremelimumab)

    公司:阿斯利康

    批準日期:2022年11月10日

    治療方法:轉移性非小細胞肺癌

    圖片來源:Everyone.org

    參考文獻9

    2022年11月10日,FDA批準tremelimumab與durvalumab和基于鉑金的化療聯合治療無致敏性表皮生長因子受體(EGFR)突變或無性淋巴瘤激酶(ALK)基因組腫瘤畸變的成年轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者。

    FDA的批準是基于HIMALAYA III期試驗的積極結果。在這項試驗中,接受Imjudo和durvalumab聯合治療的患者與索拉非尼相比,死亡風險降低了22%(根據危險比

    為0.78,95%置信區間[CI]為0.66-0.92 p=0.0035)。1結果還發表在《新英格蘭醫學雜志》的證據上,顯示接受聯合治療的患者中估計有31%在三年后仍然活著,而接受索拉非尼治療的患者中有20%在相同時間內仍然活著。

    對于體重在30公斤以上的患者,推薦的tremelimumab劑量為75mg靜脈注射,每3周一次,同時使用durvalumab 1500mg靜脈注射和鉑類化療4個周期,然后使用durvalumab 1500mg,每4周一次維持化療。第16周應給予第五次曲美單抗的劑量(75毫克)。

    采用上述時間表,對于體重在30公斤或以下的患者,推薦的tremelimumab劑量為1毫克/公斤,durvalumab劑量為20毫克/公斤。

    Imjudo最常見的不良反應(發生在≥20%的患者身上)是惡心、疲勞、食欲下降、肌肉骨骼疼痛、皮疹和腹瀉。3級或4級實驗室異常(≥10%)是中性粒細胞減少、貧血、白細胞減少、淋巴細胞減少、脂肪酶增加、低鈉血癥和血小板減少。

    以上為11月FDA批準的5種藥品。展望12月,有5款藥物有望獲批上市。具體如下:

    1、Toripalimab

    君實生物和Coherus的toripalimab已獲得FDA的優先審查,用于兩個適應癥:

    第一是與吉西他濱和順鉑聯合用于晚期復發性或轉移性鼻咽癌患者的一線治療;第二是作為單藥用于含鉑化療或化療后疾病進展的復發性或轉移性鼻咽癌患者的二線或后期治療。

    2、Lenacapavir

    吉利德科學公司的lenacapavir向FDA申請批準用于治療有嚴重治療經驗(HTE)的多藥耐藥(MDR)HIV-1感染患者的感染。

    Lenacapavir是一種由醫療專業人員管理的HIV-1帽狀體抑制劑,每六個月與其他抗逆轉錄病毒 藥物一起皮下注射。Lenacapavir是在臨床試驗CAPELLA的基礎上尋求批準的,這是一項2/3期的安慰劑對照研究,該研究達到了主要終點。

    3、Ublituximab

    FDA正在審查TG Therapeutics公司用于治療復發性多發性硬化癥的紫杉醇。TG公司的申請是基于兩項三期臨床試驗,即ULTIMATE 1和ULTIMATE 2,評估年復發率(ARR)作為其主要終點,尋求批準。

    4、Palovarotene

    FDA已授予Ipsen/Clementia公司的palovarotene用于預防纖維發育不良骨質增生(FOP)患者的異位骨化(新骨形成)的優先審查。FOP的估計發病率為每百萬人中有1.36人;然而,確診病例的數量因國家而異。

    Palovarotene是一種口服的選擇性視黃酸受體γ(RARγ)激動劑。Palovarotene正在尋求批準,其依據是開放標簽的3期試驗單治療組試驗,所有受試者都接受palovarotene的劑量,以評估安全性和劑量方案。

    美國食品和藥物管理局推遲了原定于10月31日舉行的adcomm會議,以審查新的信息,這有可能推遲對palovarotene的決定。目前,沒有任何FDA批準的產品用于該適應癥。

    5、Mosunetuzumab

    FDA已授予基因泰克(羅氏)的mosunetuzumab用于治療復發或難治性濾泡性淋巴瘤(FL)的成人患者的優先審查權,這些患者之前至少接受過兩種系統性治療。

    濾泡性淋巴瘤是最常見的非霍奇金淋巴瘤(NHL)的惰性(生長緩慢)形式,是一種血癌,在最初的治療后經常復發。Mosunetuzumab是一種潛在的第一類CD20CD3 T細胞參與雙特異性抗體。

    BLA是基于關鍵的1/2期GO29781研究的積極結果,該研究顯示了高的完全反應(CR)率,57%的反應者至少保持18個月的反應,以及在嚴重預處理的FL患者中可管理的耐受性。在18.3個月的中位隨訪后,CR率為60%,ORR為80%。

    參考文獻

    1.CLS Behring:https://www.cslbehring.com/newsroom/2022/fda-hemgenix

    2.https://mp.weixin.qq.com/s/j_eawyoyOndl2IA7AwEcHQ

    3.https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/imfinzi-and-imjudo-approved-in-advanced-liver-cancer.html

    4.https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-elahere-mirvetuximab-soravtansine-gynx-platinum-resistant-ovarian-cancer-5928.html

    5.https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2022/imfinzi-and-imjudo-approved-in-advanced-liver-cancer.html

    6.https://www.primetherapeutics.com/news/december-2022-decisions-expected-from-the-fda/

    7.https://www.worldpharmatoday.com/news/at-3-5m-hemgenix-from-csl-uniqure-the-costliest-medicine/

    8.https://sunpharma.com/wp-content/uploads/2022/11/Press-Release-US-FDA-approval-for-phenobar bital.pdf

    9.https://everyone.org/imjudo-tremelimumab

    10.https://www.drugs.com/imprints/medicine-33730.html

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