4款1類新藥獲批臨床！涉及廈門特寶生物、復星醫藥、亞盛醫藥等企業

2023年1月12日，根據國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）最新數據顯示，CDE官網新增了4款1類新藥的默示許可信息（不含補充申請）。經過梳理，這些1類新藥適應癥涉及乙肝、高眼壓癥、貧血、銀屑病，靶點涉及PAPD5/7、EED、TYK2。

來源：CDE官網

(資料圖)

01 PAPD5/7抑制劑：AK0706片

AK0706片是愛科百發與廈門特寶生物合作開發的1類新藥，這是該藥在國內首次獲批臨床，擬開展用于HBsAg持續陽性的HBV感染的治療的臨床研究。2020年9月10日，愛科百發近日與特寶生物針對愛科百發自主研發的乙型肝炎（HBV）治療新藥AK0706在中國開發及商業化達成獨家戰略合作。AK0706是一種全新結構的小分子化合物，靶點為PAPD5/7，能夠抑制乙肝HBeAg的活性，降低乙肝表面抗原的表達水平，有著不錯的對抗慢性乙型肝炎的潛力。

最新數據顯示，在我國現有的約8600萬乙肝病毒攜帶者中，約2800萬為需要治療的乙肝患者，丙肝患者約有450萬人。2020年全球有83萬人死于肝癌，其中中國為39.1萬，占47%。科學研究證明，我國80%的肝癌和乙肝相關，如果不采取有力的干預措施，這種狀況將持續數十年，大量的肝硬化、肝癌病例將給患者家庭和社會帶來沉重的經濟負擔。期待AK0706片能有新的臨床進展，為國內乙肝患者帶來新的曙光。

02 高眼壓癥新藥：FCN-016滴眼液

FCN-016滴眼液是復創醫藥（復星醫藥子公司）開發的一款1類新藥，目前靶點未知，這是該藥在國內首次獲批臨床，擬開展用于降低開角型青光眼或高眼壓患者的眼內壓的臨床研究。

青光眼是導致不可逆視力喪失和失明的主要原因之一。據統計，在2018年，全球有超過1.3億青光眼患者。據估計，這一數字在2023年將達到1.48億。這一進行性疾病的重要特征是眼壓升高。無法控制的眼壓升高會導致視神經損傷和視力喪失，降低升高的眼壓目前是唯一防止青光眼疾病進展和視力喪失的有效方法。

目前國內已經有多家企業布局青光眼或者高眼壓癥新藥的開發，例如歐康維視生物和Nicox公司聯合開發的NCX470滴眼液在國內已經開展了III期臨床，具有“best-in-class”的潛力；廣州潤爾眼科和中山大學中山眼科中心聯合開發的ZOC2019619滴眼液在國內已經開展I期臨床等。期待FCN-016滴眼液能積極推動臨床進展，與國內其他青光眼或者高眼壓癥新藥同臺競技，給國內患者帶來更多的治療選擇。

03 EED抑制劑：APG-5918片

APG-5918是亞盛醫藥開發的一款選擇性小分子EED抑制劑新藥，此次臨床默示許可適應癥為貧血。APG-5918是具有高度結合親和力，通過調節腫瘤組織表觀遺傳學及腫瘤微環境，在血液腫瘤、實體瘤和非腫瘤適應癥（如貧血）上具有廣闊的臨床應用前景。目前，APG-5918在中美均開展了臨床試驗，研發進度令人矚目。

2022年6月29日亞盛醫藥宣布，其在研原創新藥胚胎外胚層發育蛋白（EED）抑制劑APG-5918獲美國食品藥品監督管理局(FDA)臨床試驗許可，將展開APG-5918的首次人體臨床試驗，探索治療晚期實體瘤或血液惡性腫瘤的安全性、藥代動力學和療效。APG-5918是首 個進入臨床階段的中國原研EED抑制劑。2023年1月6日，APG-5918在國內開展的I期臨床試驗信息在CDE臨床登記試驗平臺公示（CTR20230014），用于晚期實體瘤或血液系統惡性腫瘤患者的治療。此次該藥在國內取得貧血適應癥的臨床批件，足見亞盛醫藥對APG-5918臨床用途不斷拓展的信心，期待該藥的后續的表現。

04 TYK2變構體抑制劑：UA021膠囊

UA021膠囊是祐森健恒開發的一款高效、高選擇性及高口服生物利用度的TYK2變構體抑制劑，這是該藥在國內首次獲批臨床，擬開展用于銀屑病的治療。

TYK2，即酪氨酸激酶2蛋白，屬于JAK家族的一員。JAK家族包括TYK2和JAK1，JAK2，JAK3，其中TYK2是最早被發現的一個。也正是因為發現得早，當時還沒有JAK家族的概念，所以并沒有按照JAK來命名，這也使得TYK2成為了整個家族里一個特殊的存在。區別于其他靶向JAK蛋白的JAK抑制劑，TYK2抑制劑通過阻斷TYK2蛋白及其介導的細胞信號而發揮作用。TYK2信號參與多種免疫相關疾病的病理生理過程，如銀屑病、狼瘡和炎癥性腸炎（IBD）等，因此，該類抑制劑有望成為抑制銀屑病、銀屑病關節炎、克羅恩病和紅斑狼瘡等自身免疫性疾病導致的過度炎癥的廣泛選擇。

目前，國內包括諾誠健華、高光制藥、啟元生物、百濟神州、海思科等藥企，都在開展TYK2靶點藥物的研發，且已進入臨床研究階段。其中諾誠健華是國內TYK2靶點領域中進度相對領先的國產企業，目前有兩款TYK2抑制劑已進入臨床試驗階段，旗下ICP-332已啟動已啟動針對特應性皮炎的II期臨床。期待祐森健恒的UA021膠囊能在自身免疫疾病領域的表現，給這一龐大的患者群里帶來更為安全有效的治療選擇。