【天天播資訊】3款1類新藥獲批臨床！涉及功楚生物、齊魯制藥、必貝特

2023年2月7日，根據國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）最新數據顯示，CDE官網新增了8條的臨床默示許可信息。經過梳理，其中有3款1類新藥在國內獲批臨床，適應癥涉及實體瘤和原發性膽汁性膽管炎。

(相關資料圖)

來源：CDE官網

STRIP1靶點溶瘤病毒新藥

GC001溶瘤痘苗病毒注射液

GC001溶瘤痘苗病毒注射液是杭州功楚生物自主開發的一款溶瘤病毒1類新藥，這是該藥在國內首次獲批臨床，擬開展用于晚期或轉移性實體瘤的臨床研究。“GC001溶瘤痘苗病毒”是功楚生物第一款申報臨床的新藥，對公司發展具有非常重要的意義。

溶瘤病毒（oncolytic viruses, OVs）是一類天然或經基因改造的病毒，能夠特異性感染并殺傷腫瘤細胞，同時保留正常細胞不受破壞。近年來，溶瘤病毒研究的融資熱度不斷上漲，如CG Oncology公司以1.2億美元進入E輪融資，Replimune公司也為其臨床試驗籌得2億資金等。

“GC001溶瘤痘苗病毒”是基于STRIP1靶點的創新溶瘤病毒產品，紋蛋白互作蛋白1（STRIP1）是紋蛋白互作磷酸酶與激酶復合體中的成分之一。前期研究中，STRIP1已顯示出調控腫瘤細胞病毒防御應答的潛力。功楚生物的溶瘤痘苗病毒oncoVV-STP1 shRNA在實驗中顯示出促進U87MG和SW20細胞凋亡的能力，并顯著延長荷瘤小鼠存活時間。

國內已經有超過20款溶瘤病毒療法進行了CDE申報，恒瑞、天士力、上海醫藥、李氏大藥廠大藥廠、樂普醫療、養生堂等產業資本紛紛出手布局，這其中既有龍頭醫藥企業又有醫藥流通企業，還有保健品企業，足以證明溶瘤病毒這一賽道的吸引力和發展前景。期待該“GC001溶瘤痘苗病毒”在該賽道的后續表現，為國內患者帶來新的希望。

1類抗腫瘤新藥

QLS12004片

QLS12004片是齊魯制藥開發的一款抗腫瘤1類新藥，這是該藥在國內首次申報臨床，擬開展用于晚期實體瘤的臨床研究。目前QLS12004靶點尚未公布，期待后續公司披露更多信息。

2023年開年來，齊魯制藥新藥領域迎來了多項進展，其中有2款1類新藥提交了IND申請，分別是QLH12002片和QLP2117注射液。齊魯制藥是國內非常成功的一家由仿制藥企往創新藥企轉型的企業，目前有超過30款1類新藥在研，同時齊魯制藥也是擁有仿制藥一致性評價品種最多的藥企，仿創兩手抓，兩手都硬，未來發展潛力不可估量。

高活性泛PPAR激動劑

BEBT-503膠囊

BEBT-503膠囊是是廣州必貝特自主開發的一款高活性泛PPAR激活劑，本次臨床默示許可適應癥為原發性膽汁性膽管炎（PBC）。此前，BEBT-503獲得了開展治療2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病（NASH）的臨床批件。

PPARs包括三種亞型：PPARα、PPARβ/δ和PPARγ，控制著許多細胞內的代謝過程。PPARα主要調節脂肪酸的運輸、酯化和氧化；PPARβ/δ主要與脂肪酸的氧化和葡萄糖攝取有關；PPARγ主要調節脂肪細胞的分化、脂質儲存和胰島素敏感性。三種亞型功能上既有重疊，也存在差異。若是能開發出一類化合物能同時激活PPAR三個受體亞型，就有可能實現三者在控制血糖、血脂和能量代謝紊方面的綜合作用，且能緩解單受體PPAR激活劑帶來的副作用。BEBT-503屬于泛PPAR激活劑，在原發性膽汁性膽管炎和NASH等肝膽疾病中有這非常不錯的治療潛力。

PBC是一種肝 臟的自身免疫性疾病，在我國PBC患者基數很大，40歲以上女性群體的的患病率約為千分之一，在美國也約有13.3萬人患病,。目前尚無治愈方法，醫療護理的重點是疾病管理。PBC可導致肝組織的不可逆損傷和瘢痕形成，最終需要肝移植。期待BEBT-503能夠為這一缺少有效治療手段的患者帶來新的治療選擇。

目前BEBT-503已經在澳大利亞開展I 期臨床，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估健康受試者單次遞增劑量（SAD）和多次遞增劑量（MAD）的安全性、耐受性和藥代動力學。在臨床前NASH和糖尿病合并NASH模型中，BEBT-503可以顯著降低血糖水平、改善糖耐受和脂質代謝、控制肝 臟炎癥，抑制纖維化，并顯示出良好的安全性。相信BEBT-503在人體試驗研究中，也會有亮眼的臨床數據。

圖片來源：美國臨床試驗注冊中心