每日短訊：雙重BTD認證助力攻克TGCT！和譽醫(yī)藥能否奪下國內首 個？

3月16日，和譽醫(yī)藥發(fā)布公告，宣布其附屬公司上海和譽生物醫(yī)藥科技有限公司的創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）被美國食品藥品監(jiān)督管理局批準進入一項III期臨床研究。

【資料圖】

圖片來源：中國香港交易所官網

多款“第一個”傍身，雙重BTD加持

ABSK021是一款由上海和譽生物自主研發(fā)的生物可利用的、有效的、選擇性的集落刺激因子1受體（CSF-1R）拮抗劑。根據(jù)藥智數(shù)據(jù)，ABSK021在2021年時首次在美國獲批臨床，適應癥為晚期實體瘤；2020年時，ABSK021獲CDE批準開展臨床試驗，適應癥為實體瘤。

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)

此后，ABSK021很快于2022年10月獲CDE批準開展三期臨床研究；今日（3月16日），和譽醫(yī)藥宣布ABSK021已獲FDA批準進入三期臨床研究。并且，兩項三期臨床研究都為針對腱鞘巨細胞瘤患者的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的研究。

除此之外，藥智數(shù)據(jù)顯示，目前ABSK021還有多項在研適應癥，包括三陰性乳腺癌、實體瘤、晚期實體瘤和肉瘤等。

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)

由此，ABSK021成為了和譽醫(yī)藥管線中第一個同時獲得中美兩國國際多中心臨床III期試驗許可的小分子抑制劑，它是中國第 一個自主研發(fā)并進入全球三期臨床的高選擇性CSF-1R抑制劑，也是全球第 一個獲得美國FDA突破性療法認定的新一代CSF-1R候選藥物。并且ABSK021不止擁有FDA的突破性療法，還有CDE的突破性治療藥物認證，適應癥為治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤患者。

直斬TGCT？ABSK021能否“大殺四方”

腱鞘巨細胞瘤（TGCT）是一種罕見的局部浸潤性軟組織腫瘤，可分為彌漫性TGCT和局限型TGCT。根據(jù)相關文獻報道，超過50%的彌漫性TGCT患者在手術切除后仍會復發(fā)，目前國內尚無針對無法手術的腱鞘巨細胞瘤患者的治療藥物上市。

藥智數(shù)據(jù)顯示，已上市的CSF-1R靶向藥物中，首 個獲批腱鞘巨細胞瘤的鹽酸培 達替尼還有多個其他在研適應癥，包括色素沉著絨毛結節(jié)性滑膜炎、前列腺炎和急性髓系白血病等；而和黃醫(yī)藥“替尼三將”之一，索凡替尼未有開展腱鞘巨細胞瘤試驗跡象。

圖片來源：藥智數(shù)據(jù)

鹽酸培 達替尼是全球上市的首 款CSF-1R 抑制劑。不過，就安全性而言，其藥品標簽上帶有的黑框警告該藥有致命性肝損傷的風險；而根據(jù)和譽醫(yī)藥發(fā)布的ABSK021治療晚期腱鞘巨細胞瘤的Ib期數(shù)據(jù)，其安全性良好，無明顯肝毒 性。就治療晚期腱鞘巨細胞瘤的效果而言，鹽酸培西達替尼III期臨床試驗的ORR為38%，而ABSK021的Ib期ORR為68%，且有1例完全緩解。

總而言之，ABSK021各方面的表現(xiàn)更加優(yōu)秀，并且很有可能成為國內首 個上市的治療無法手術的腱鞘巨細胞瘤患者的藥物。

小 結

中美雙重的突破性認證將會使ABSK021的上市進程加速，雖然TGCT是一類較為罕見的腫瘤，但是ABSK021還在持續(xù)開發(fā)其他的適應癥，并且試驗表明其安全性也較好。由此看來，ABSK021有著不小的潛力，將來很有可能占據(jù)一定的市場。