焦點速讀：FDA PDUFA III最新進展和影響分析（一）

《處方藥用戶付費法案》（PDUFA）是美國最早實施的用戶付費法案，始于1992年，它授權FDA向生產某些新藥和生物制品的公司收取一定費用，用以加快藥物審查和批準。這項付費法案，制定了優先審批策略和專家溝通交流制度，極大地減少了審評積壓，很大程度上加速了FDA的審評審批時限，在加快藥品審批過程中發揮了重要作用，也開創了FDA審評審批的新紀元，詳見《FDA GDUFA III最新進展和影響分析》一文。

PDUFA必須每五年重新授權一次，PDUFA（處方藥用戶付費法案）于2022年9月30日重新授權（PDUFA- VII），其條款從2022年10月1日至2027年9月30日之間有效。

之前的PDUFA已經經歷了1997年（PDUFAII）、2002年（PDUFAIII）、2007年（PDUFAIV）和2012年（PDUFAV）、2017年（PDURFAVI）的五次更新；如今，處方藥用戶付費法案已經走過了6個5年，進入PDUFA VII的歷史階段。

(相關資料圖)

近30年來，FDA監管體系不斷完善，FDA已經使用PDUFA資源大幅減少了評估新藥所需的時間,評審效率逐年提高，從而實現了審評的加速、藥品的快速上市而不影響安全性和有效性的法定標準，使民眾能夠更快地獲得新藥，生命健康受益，這些與用戶付費法案的更新和進步息息相關。另外一方面，處方藥用戶付費法案在幫助增加FDA人才隊伍，支撐信息化建設，加強與利益者相關的溝通，加速建立產品全周期監管體系方面也起到了積極的推動作用。可以毫不夸張地說，如果沒有來自PDUFA費用的資金，FDA就不可能取得實質性進展，也不可能為美國公共衛生帶來后續利益。

以下是PDUFA各階段評審進展的演變：

PDUFA I：減少申請審查階段(1993財年至1997財年)-在PDUFA I的前幾年，FDA消除了在早些年由于FDA資源較少時形成的積壓。隨著PDUFA I下資源的增加，FDA能夠承諾并實現評審績效目標，逐步提高到90%的水平。

PDUFA II：促進藥物開發過程(1998財年至2002財年)。根據PDUFA II，FDA縮短了一些審查績效水平的承諾。此外，新的程序目標擴大了工作范圍，以改善FDA和發起人在藥物開發過程中的溝通。這些目標規定了安排會議和響應各種發起人提交文件的時間框架，例如特別方案評估和對臨床會議的響應。

PDUFA III：細化流程-從藥物開發到申請審查到上市后監測(2003財年至2007財年)-PDUFA III建立了幾項新舉措，以改善藥物開發和申請審查期間的申請提交和FDA發起人之間的互動。此外，PDUFA III授權FDA將用戶費用資金用于上市后風險管理的某些方面，包括2002年10月1日之后批準的產品的監督，在批準后長達三年。

PDUFA IV：加強藥品安全(2008財年至2012財年)。PDUFA IV增加了用戶費用，以提高藥物安全性，并確立了目標，重點是確保FDA健全財政基礎，加強上市前審查，并創建現代上市后安全體系。具體變化包括根據通貨膨脹率和工作量調整用戶費用，以確保FDA擁有及時審查新藥所需的資源，擴大良好審查管理規范(Good Review Management Practices)的實施，并創建旨在幫助加快藥物開發的額外舉措，并允許FDA分配用戶費用，以確保藥品上市后環境下整個生命周期的藥物安全性。

PDUFA V：藥物審查過程的創新和現代化(2013財年至2017財年)。PDUFA V延續了PDUFA IV確立的嚴格性能目標，同時增加了一個新項目，以加強對新分子實體和生物制劑的審查，并提高電子提交系統的利用率。

PDUFA VI： PDUFA VI(2018財年至2022財年)建立在PDUFA V的成功基礎上，并承諾FDA將采取多項舉措，以確保新藥審查計劃的持續成功。這些活動包括但不限于監管科學和監管決策工具的增強，如以患者為中心的藥物開發，增加效益-風險框架的使用，以及基于模型的藥物開發和復雜的創新試驗設計的試點項目。此外，PDUFA VI還幫助FDA擴大努力，使其長期能力和財務規劃方法現代化。

在處方藥用戶付費法案（PDUFA）制定的早期，PDUFA的費用主要分為三個部分：申請費（Application Fee）、生產設施費（Establishment Fee）和產品費（Product Fee）。

隨著處方藥用戶付費法案走過的6個5年，PDUFA費用結構也發生了不斷的優化和調整，目前最新的處方藥用戶付費法案（PDUFA- VII）保留了需要臨床數據的申請費和不需要臨床數據的申請費，取消了補充費用，另外用項目費用取代了生產設施費和產品費，具體情況下文將逐一介紹。

說明：本文不構成任何價值判斷和投資建議。

參考資料：

1-FDA官網信息。

作者簡介：zhulikou431，高級工程師、PDA會員、ISPE會員、ECA會員、PQRI會員、資深無菌GMP專家，在無菌工藝開發和驗證、藥品研發和注冊、CTD文件撰寫和審核、法規審計、國際認證、國際注冊、質量體系建設與維護領域，以及無菌檢驗、環境監控等領域皆具有較深造詣。近幾年開始著力關注制藥宏觀領域趨勢分析和制藥企業并購項目的風險管理工作。