國家醫療保障局最新公告顯示，百時美施貴寶旗下全球首 個且目前唯一紅細胞成熟劑利布洛澤? （通用名"注射用羅特 西普")現已納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》（以下簡稱"醫保目錄")，用于β-地中海貧血（以下簡稱“β-地貧”）成人患者的治療。這是首 款納入國家醫保目錄的β-地貧創新治療藥物，有望顯著減輕患者經濟壓力，降低輸血負擔，為更多患者提供創新治療選擇。新版醫保目錄預計于2023年3月1日起實施，各地報銷流程及時間以當地政府公告為準。
作為全球首 個且目前唯一紅細胞成熟劑，利布洛澤?獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）優先審評審批，于去年在國內獲批上市，是十余年來首 個針對β-地貧無效造血的創新藥物。不同于傳統輸血及祛鐵治療，利布洛澤?通過促進晚期紅細胞成熟，有效降低輸血依賴型β-地中海貧血患者的輸血負擔，同時顯著降低患者血清鐵蛋白，有望減少因鐵過載導致的臟器損傷和死亡風險。目前，利布洛澤?已獲國際地貧聯盟（TIF）和中華醫學會血液學分會的雙重推薦，納入《2021輸血依賴型地中海貧血管理指南》和《中國輸血依賴型β地中海貧血診斷與治療指南（2022版）》（1A類推薦），成為該治療領域的全新標準治療。
此次納入醫保后，中國β-地貧患者長期未被滿足的治療需求將有望進一步改善，為緩解社會血源緊張、改善患者生存質量、節約關鍵醫療資源帶來積極意義，彰顯了創新藥物為患者及社會帶來的臨床和社會價值。
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中華醫學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示：“地中海貧血是一種具有高度遺傳性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面臨治療手段局限、經濟負擔嚴重等問題。羅特 西普的上市有效填補了創新治療領域的空白，為患者對抗疾病提供了有力武器。在臨床治療中，實現‘用得上’和‘用得起’同步可及才能最大化患者獲益。羅特 西普納入醫保后，將更好地滿足患者的長期治療需求，大大減輕患者及其家庭的經濟壓力。期待全國各地，特別是地貧高發地區能盡快推進政策的落地，讓更多患者獲益。”
β-地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的遺傳性血液疾病[1]，全球β-地貧基因攜帶者約8-9億，占世界人口約1.5%[2]。在我國，廣西、廣東、福建、湖南、云南、貴州、四川等地是地貧高發地區。作為一種常染色體隱性遺傳病，若夫妻雙方均為地貧基因攜帶者，其下一代約有25%的可能患有重型地貧。資料顯示，中國輸血依賴型β-地貧成人患者約占全球可追蹤成人患者數的30%[3]。相較于地貧患兒，重型成人患者往往在治療手段、治療依從性、經濟負擔、生命質量等維度面臨嚴重挑戰，輸血困難、祛鐵不規范、經濟負擔沉重等問題使得部分患者無法完成規范化治療，導致并發癥的發生和預期壽命的減少[4]。全球首 個紅細胞成熟劑利布洛澤?的獲批為中國成人地貧患者減輕輸血負擔，提高生活質量帶來了新的選擇。經估算，對治療應答的中國患者年輸血量有望降低約57%[5]，部分健康相關生活質量評分得以改善，并發癥治療費用相應減少。而此次納入醫保后，將有望更好地滿足患者的長期治療需求，幫助更多β-地貧成人患者獲益于創新治療。
百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場總經理、中國區總裁陳思淵女士表示，“百時美施貴寶深耕中國40年，一直以來，我們始終聚焦于臨床亟需且未被滿足的嚴重疾病領域，通過引領科學，改變患者生命。得益于國家創新藥物審評審批制度和醫保政策的不斷深化及改革，創新性藥物的臨床可及性得到大幅提高。利布洛澤?在商業上市7個月后即被納入國家醫保目錄，體現了中國政府在推動創新、提高患者可及中的重要作用，也彰顯了國家對創新藥物價值的認可。未來，百時美施貴寶將一如既往地踐行我們的承諾，通過與支付方、臨床專家和衛生經濟學家的協作，在中國多層次醫療保障體系中提高患者對于創新藥物的可及性。”
[1] 珠蛋白生成障礙性貧血
[2] P1. Colah R, 2010
[3] PubMed, Celgene materials, Orphanet J Rare Dis. 2010; 1. Early launch countries
[4] 《中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經濟負擔報告》
[5] Ali T. Taher, et al. Presented at the 26th EHA, 2021, EP1304
[6] 境外臨床研究中1個單位紅細胞為200-350ml濃縮紅細胞，應根據中國的臨床實踐進行換算
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