Paradigm Therapeutics獲得用于治療大皰性表皮松解癥(EB)所有亞型的晚期"突破性療法"指定療法

(相關(guān)資料圖)

2023年8月22日，生物制藥公司Paradigm Therapeutics Inc.宣布完成從Amicus Therapeutics收購SD-101的全球權(quán)利，SD-101是一種針對大皰性表皮松解癥(EB)所有亞型的外用全身治療藥物。 交易條款尚未披露。

SD-101獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的罕見兒科疾病認定，可廣泛用于EB的治療。 除了罕見兒科疾病認定外，SD-101還獲得了FDA和歐盟委員會(EC)的孤兒藥認定，并且是首 個獲得FDA突破性療法認定的EB治療方法。

Paradigm Therapeutics首席執(zhí)行官Robert Ryan博士表示："我們很高興有機會繼續(xù)開發(fā)SD-101，并與FDA討論當前數(shù)據(jù)，以加快為所有EB亞型患者注冊該療法的進程。 治療大皰性表皮松解癥患者皮膚衰弱的新療法需求巨大。 Paradigm Therapeutics團隊將滿懷激情地工作，為患者提供一種新的療法，應(yīng)對這種無有效全身治療方法的疾病。"

Ryan博士 補充道："大皰性表皮松解癥是一種毀滅性疾病。 我們相信，這些臨床數(shù)據(jù)表明，SD-101對各種EB患者都有益處，因此我們大力支持該藥物的注冊工作。 已完成的II期和III期試驗結(jié)果表明，SD-101是一種候選產(chǎn)品，可用于全身治療沒有其他全身治療替代方案的兒童和成人EB患者皮膚上的病變和傷口。 結(jié)果還表明，SD-101具有良好的安全性。"

關(guān)于大皰性表皮松解癥(EB)

大皰性表皮松解癥(Epidermolysis bullosa)是一種罕見的破壞性遺傳疾病，會造成非常脆弱的皮膚，導致嚴重的皮膚水皰和開放性傷口，通常從出生時就開始出現(xiàn)。 目前還沒有獲得批準的療法來治療EB患者的全身，EB會影響許多兒童和成年人的一生。 主要的護理標準包括止痛、清潔和包扎開放性傷口以防止感染。 EB是一種慢性疾病，可能會使人毀容，在某些情況下甚至會致命。 EB有許多遺傳和癥狀變異，但所有形式的EB都有一個共同的癥狀，即皮膚脆弱，有時輕微的摩擦或外傷就會導致皮膚起水泡和撕裂。

關(guān)于SD-101

SD-101是一種外用乳膏，已證明有潛力改善治療所有EB亞型患者的嚴重皮膚損傷。 II期和III期研究針對患有單純性、隱性營養(yǎng)不良(RDEB)或交界性EB的兒童和成人進行。 這些研究總共納入了217名EB患者。 成人和最小21天大的兒童每天全身外用SD-101，為期三個月。 主要結(jié)果測量是目標傷口閉合情況的評估，此外還有次要測量結(jié)果，包括水泡和傷口的體表面積(BSA)覆蓋范圍的減少。

關(guān)于Paradigm Therapeutics

Paradigm Therapeutics是一家私營臨床階段制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新療法，以滿足罕見疾病治療中的關(guān)鍵醫(yī)療需求。 Paradigm主要專注于大皰性表皮松解癥(EB)的治療。 SD-101是其治療大皰性表皮松解癥患者皮膚效應(yīng)的領(lǐng)先療法，已完成II期和III期臨床試驗。 SD-101是一種外用乳膏，已證明有潛力改善治療所有EB亞型患者的嚴重皮膚效應(yīng)。