天天消息！罕而不孤！多方攜手打造國內首部罕見皮膚病患教手冊，罕見皮膚病創新藥加速上市

2022年11月6日，以創新研發為驅動的生物制藥企業勃林格殷格翰在第五屆中國國際進口博覽會上宣布：將攜手皮膚病領域內大咖專家、銀杏罕見皮膚病（GPP）關愛中心，針對罕見皮膚病泛發性膿皰型銀屑病（GPP）編撰國內首部《泛發性膿皰型銀屑病患教手冊》，以通過圖文結合、通俗易懂的形式，科普GPP疾病知識，為GPP患者提供全周期、全方位的疾病診療管理指導。

【資料圖】

復旦大學附屬華山醫院皮膚科主任徐金華教授、上海市皮膚病醫院副院長史玉玲教授、蔻德罕見病中心創始人黃如方先生共同見證了該項目的啟動，并就GPP診療現狀及進展、創新藥物研發、患者日常生活護理等多個話題進行了深入探討。

多重困境，GPP患者不可承受之重

泛發性膿皰型銀屑病（GPP）是一種罕見的、復發性或持續存在的皮膚疾病^[1]，[2]，其臨床表現為患者非肢端皮膚會廣泛暴發充滿膿液的水泡（膿皰），并有痛感，而且可能伴發高熱等全身癥狀。GPP的發作嚴重影響患者的生活質量，并可能伴有危及生命的并發癥，如心力衰竭、腎功能衰竭和敗血癥等。據統計，在中國約100，000人中有1~2人患GPP^[3]。GPP發病原因眾多，藥物、感染和基因突變均可能是GPP的誘因。GPP因為罕見，醫患認知不足，漏診、誤診的現象經常出現。GPP患者可能需要長期反復就診甚至看過多位醫生，才能被確診。

不同于斑塊狀銀屑病，GPP是一種極其罕見的皮膚病，其疾病負擔以及預后不容樂觀。目前，國際上尚無統一的GPP的診斷標準和疾病嚴重度的評估標準，治療方案也極為有限。同時，由于缺乏對GPP疾病的基本認知和疾病管理知識，患者與患者家屬往往面臨來自生理和心理的多重困境。因此GPP患者們對快速、強效且療效持久的治療需求十分迫切，對科學、規范的疾病管理知識也有著急切地需求。"

多方攜手傾力打造國內首部GPP專屬患教手冊

本次進博會上，由勃林格殷格翰公益支持、蔻德罕見病中心、銀杏罕見皮膚病（GPP）關愛中心參與，中國醫科大學第一臨床學院副院長高興華教授擔任主編、同濟大學出版社負責出版的《泛發性膿皰型銀屑病患教手冊》（后簡稱《GPP手冊》）編撰項目正式啟動。

《GPP手冊》將通過圖文結合的形式，幫助患者正確認知GPP，了解疾病發作表現、疾病評估工具、科學管理疾病等方面的知識，呼吁患者建立正確疾病觀念，及時就醫，避免延誤恰當診療時機。另外，《GPP手冊》還將幫助患者了解正確面對疾病的方式，加強疾病自我管理意識與能力，從而助力遠期的疾病管理。

中國醫科大學附屬第一醫院副院長高興華教授談道："《GPP手冊》是我國首 個關于GPP的患者教育出版物，手冊從患者的疾病認知需求出發，收集GPP患者最關心的GPP問題，并由GPP患者組織共同參與對內容和形式上給予咨詢建議，旨在搭建醫患溝通橋梁，同時通過國內頂級皮膚科專家審閱，力求做到從患者中來到患者中去。相信隨著未來這部《GPP手冊》的問世，GPP患者的自我疾病管理意識能夠進一步增強，使得疾病整體管理情況有所改善。"

蔻德罕見病中心創始人黃如方先生表示："罕見病一直以來都面臨診斷難、治療難、用藥難的‘三難"局面，患者們還因不被理解承擔著巨大的社會、心理壓力。我們很高興能攜手勃林格殷格翰共同參與GPP患者組織孵化項目以及支持《GPP手冊》的編撰，希望未來有更多社會力量參與其中，幫助罕見病患者更科學、更規范的進行疾病長期管理。"

近在咫尺的希望 創新療法有望解決罕見病用藥難題

值得欣慰的是，勃林格殷格翰同類首 創藥物佩索利單抗已于今年9月在美國獲批上市，并有望于今年在中國獲批，惠及廣大中國患者。

佩索利單抗是一種新型選擇性抗體，可阻斷白介素36受體（IL-36R）的激活，白細胞介素36（IL-36）是一種免疫系統內的信號通路，被證明與GPP的發病機制有關。佩索利單抗是同類首 個阻斷IL-36受體激活的單克隆抗體，填補了該疾病領域長期以來巨大的未被滿足的治療需求。從目前披露的臨床研究數據上來看，佩索利單抗起效迅速，顯著改善癥狀——54%的患者接受在單劑佩索利單抗治療后一周時未有可見膿皰，而安慰劑組的比例為6%；43%接受佩索利單抗治療的患者達到皮膚清除/接近清除，而安慰劑組為11%。此外，佩索利單抗療效持久，能夠在長達12周內維持治療效果。

基于佩索利單抗的關鍵性II期臨床研究數據，佩索利單抗先后獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心突破性治療藥物認定和優先審評審批資格，該款藥物也實現了全球同步研發、同步注冊，有望實現"零時差"獲批惠及中國GPP患者。

勃林格殷格翰中國醫學和研發負責人張維博士表示："勃林格殷格翰始終致力于連接全球與中國，以同步研發的策略盡快將創新藥物帶入中國。得益于‘中國關鍵（China Key）"項目的優勢，同類首 創在研產品佩索利單抗已實現中國與全球同步研發、同步注冊，我們期待其能盡早獲批惠及中國患者。未來，我們將持續深耕于罕見皮膚病領域，為患者提供創新藥物、科學患教、疾病管理等多方面的支持，助力我國罕見病醫療健康生態系統的建設，讓患者重回健康和高質量生活！"

^{[1] Kharawala S， et al. The clinical， humanistic， and economic burden of generalized pustular psoriasis: a structured review. Exp RevClin Immunol. 2020;16(3):239-252.[2] Bachelez， H. Pustular psoriasis: the dawn of a new era. Acta Derm Venereol. 2020;100(3):adv000343[3]《我國泛發性膿皰型銀屑病的患病率和疾病負擔調查：一項基于全國2012-2016年城鎮醫療保險數據的估算》，中華醫學會第二十七次全國皮膚性病學學術年會，2021年6月}