北海康成用于治療重癥肌無力的CAN106獲孤兒藥認證

(資料圖)

北海康成制藥有限公司（以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"）， 是一家專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于11月16日宣布其處于臨床開發階段的候選藥物 -- 靶向C5的重組人源化單克隆抗體CAN106，已被美國食品和藥品監督管理局 (FDA) 授予孤兒藥資格認證，用于治療重癥肌無力（MG），這是一種導致骨骼肌無力的自身免疫性神經肌肉疾病。CAN106目前正在中國進行用于治療陣發性夜間血紅蛋白尿癥(PNH)的1b/II期臨床試驗。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："CAN106用于治療重癥肌無力（MG）獲得孤兒藥資格認證既是對北海康成創新能力的驗證，也是我們在美國 FDA監管方面取得的首 個里程碑和入場券。通過授予 CAN106 孤兒藥認證，FDA 已確定 CAN106 與兩種已獲批準的抗 C5 單克隆抗體有所不同。重要的是，這意味著 CAN106 不會受已獲批的抗 C5 單克隆抗體影響，可在美國進行MG 的商業化運營。此外，CAN106可享有《孤兒藥法》的福利，包括符合條件的臨床試驗可享受 50% 的稅收抵免、豁免監管申請費、獲得聯邦研究資助的資格，以及獲得 MG 上市許可后7年的市場獨占保護期。我們將繼續推進CAN106 的全球開發戰略，并期待開發CAN106用以治療重癥肌無力和其他補體介導的疾病。"

關于CAN106

CAN106是一種在臨床開發階段的創新的長效重組人源化單克隆抗體，結合并中和C5（一種補體系統蛋白），從而防止膜攻擊復合物（MAC）的形成，而MAC會導致細胞溶解（破壞）以及其他相關癥狀。 C5蛋白裂解為C5a以及C5b的時候，MAC被激活，CAN106與C5的特異性結合可以阻斷這一過程。 CAN106表現出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，這表明它具有有效抑制某些補體介導疾病的潛力。

關于重癥肌無力（MG）

重癥肌無力 (MG) 是一種罕見的后天性神經肌肉疾病，能導致自主控制的肌肉呈現肌無力，包括呼吸、吞咽、眼球運動和移動手臂及腿部相關的肌肉。 MG是當免疫系統產生阻斷或破壞神經肌肉連接的自身抗體時，會引起重癥肌無力，神經肌肉連接將信號從神經傳輸到肌肉纖維，導致其收縮。 MG 可能導致呼吸肌無力和需要輸氧而住院。MG不論在任何年齡亦能引發，但最常見的是 40 歲以下的女性和 60 歲以上的男性。根據美國重癥肌無力基金會（MGFA）（https://myasthenia.org）的數據，估計每 100,000 名美國人之中便有20名患有MG，即全國大約有 36,000 至 60,000 例病例，但鑒于其疾病未獲得到充分診斷，實際數字可達更高，且沒有治愈方法。