一年一度“醫保目錄”大考隆重拉開帷幕。
(相關資料圖)
2022年，國談490個申報藥品中，344個通過初步審查，與2021年271個相比，申報和通過初步形式審查的藥品數量都有一定增加，而且本次調整明顯向罕見病、兒童等特殊人群適當傾斜。
其中就包括“天價抗癌藥”，藥明巨諾的CAR-T瑞基奧侖賽注射液。
2021年我國首 款“天價抗癌藥”CAR-T產品阿基倫賽注射液通過了初步形式審查，但最終沒能坐上談判桌，折戟于醫保談判。
大家期望的“天價談判”大戲并沒有如期上演。
留下的懸念，今年更貴的CAR-T產品將上演“二戰醫保”的好戲！
全球CAR-T進展
CAR-T治療，又稱嵌合抗原受體T細胞治療，通過基因工程技術將T細胞激活，并裝上定位導航裝置CAR（腫瘤嵌合抗原受體），將T細胞這個普通“戰士”改造成“超級戰士”，回輸患者體內，用于治療疾病。
作為一種“活的”藥物，它是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法。
CAR-T療法與傳統藥物有著很大的區別，它對腫瘤細胞的殺傷更為精準，在提高療效的同時大幅減輕了毒副作用。
目前，全球已有8款CAR-T療法獲批上市，分別是首次在中國上市的瑞基侖賽注射液、阿基侖賽注射液和首次在美國上市的Kymriah、Yescarta、Tecartus、Breyanzi、abecma、西達基奧侖賽。
除了百時美/藍鳥的Abecma、南京傳奇的西達基奧侖賽為BAMA靶點，其余皆為CD19靶點。
2021年，阿基侖賽注射液、瑞基奧侖賽注射液先后在中國獲批上市，2022年西達基奧侖賽獲美國FDA批準上市，國產的CAR-T療法已然進入井噴收獲期。
可以說，CAR-T的問世，顛覆了迄今為止存在的所有形式的癌癥治療（手術，放療，化療，靶向，免疫治療）。
表1 全球已上市CAR-T細胞療法盤點
本次，承擔測試醫保談判“天花板”和支付方式創新的任務的瑞基奧侖賽注射液，在2022年上半年業績為：共開具77張處方，完成64位患者的回輸，實現銷售額6600萬元。
從藥明巨諾主動申報醫保談判的舉動來看，是希望通過“以價換量”，快速打開中國市場。
畢竟在患者自付和商業保險支付能力不足的中國市場，昂貴的銷售價格極大地影響了瑞基奧侖賽中國市場的開拓。
通過國家醫保談判取得醫保報銷資格，較大幅度地降低患者的自付比例，并與商業保險形成支付組合拳，有可能成為瑞基奧侖賽在國內市場打開局面的關鍵。
天價CAR-T，
多少錢有望進入醫保？
醫保支付的年治療費用為30萬元，按目前三甲醫院腫瘤藥物的報銷比例約為70-85%來計算，藥物的年治療總費用天花板在35-43萬元之間。
如果按過往天花板經驗來考慮，則預計瑞基奧侖賽的降價幅度在63%-67%。
比往幾年的平均降幅稍微高一點，貌似是有望實現目標。
如果“特事特辦”，瑞基奧侖賽能夠抬高天花板，例如醫保年治療支付費用拓寬到50萬元，那么瑞基奧侖賽的年治療費可以在58-71萬元之間，降價幅度在45%-55%之間。
這方面最大的擔憂是CAR-T并非對應適應癥的唯一治療方式，只不過CAR-T的臨床療效更佳。
以目前淋巴瘤的治療費用對比，淋巴瘤首次平均治療費用約為20.5萬元，首次復發44.0萬元，復發兩次及以上62.5萬元，而骨髓移植的價格大概為50萬人民幣，單抗治療費用約40萬/年。
如果以符合中國國情的考慮，CAR-T定價在50萬元上下，可能會比較符合預期。
更進一步，如果探索出醫保報銷與商業保險的組合支付方式，對國產創新藥支付環境屬于重大邊際改善。
若降價后的CAR-T，
市場規模如何？
根據目前CAR-T療法主要獲批的適應癥是急性淋巴細胞白血病（ALL）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和多發性骨髓瘤（MM），大概測算一下CAR-T在中國的市場空間。
根據國家統計局第七次全國人口普查數據，中國人口數量約為14.14億元，ALL、NHL、MM的發病率大概為0.00074%、0.005702%和0.00121%，可以測算出大致的患病人群。
考慮復發難治（含晚期）患者才使用CAR-T，而這三者復發難治（含晚期）患者的比例分別是50-60%、20%-50%和80-90%。
再結合CAR-T的滲透率在30-50%，若CAR-T單價為50萬元/年計算，中國市場空間大概是90-169億元。
目前中國已上市的兩款CAR-T，大概實現銷售規模在1億元上下，暢想一下，降價進入醫保后，有望可以換100倍以上的市場用量。
降60%的價，換100倍規模的前景，似乎是一筆劃算的市場買賣。
小結
面對疾病，患者最怕兩件事，一是沒藥，二是沒錢！
如果可以讓普通家庭用上“一針治愈”癌癥的新興療法，那將會是廣大腫瘤患者的福音。
我們衷心希望CAR-T療法能順利納入醫保，讓更多患者實現“臨床治愈”。
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