開拓藥業AR-PROTAC(GT20029)美國I期臨床試驗完成受試者入組給藥

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開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首 創和同類最 佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，于10月27日宣布，其自主研發的新型靶向雄激素受體(AR)的蛋白降解嵌合體(PROTAC)化合物GT20029治療雄激素性脫發和痤瘡的美國I期臨床試驗已于2022年10月25日完成全部120名受試者入組及給藥。GT20029基于PROTAC技術開發，是全球首 個進入臨床階段的外用PROTAC化合物。

該項I期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行設計、劑量遞增研究，以評估GT20029在健康受試者中單次給藥劑量遞增和在患有雄激素性脫發或痤瘡的受試者中多次給藥劑量遞增后的安全性、耐受性和藥代動力學等特征。

臨床前研究顯示，GT20029通過降解雄激素受體蛋白可以有效阻斷AR信號通路啟動導致的毛囊產生的萎縮微型化作用，抑制毛發變細、變軟和脫落。同時GT20029僅在局部產生療效，通過限制皮膚滲透從而減少全身藥物暴露，以獲得更好的安全性。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：“非常高興看到GT20029美國I期臨床試驗完成入組和給藥，作為全球首家研發外用PROTAC的公司，我們一直在積極探索將PROTAC應用于臨床局部治療的創新藥物策略。GT20029作為PROTAC化合物，在給藥頻次和藥效方面，和福瑞他恩相比，希望有所優化，滿足不同類型脫發及痤瘡患者的需求。脫發困擾著全球約16億人，痤瘡影響著全球約7.2億人，面對脫發和痤瘡這兩個適應癥巨大的未被滿足的臨床需求，我們將加速推進GT20029和福瑞他恩的臨床進程，期待早日為全球雄激素性脫發和痤瘡患者群體提供安全有效的創新療法。”

關于GT20029

GT20029是開拓藥業基于PROTAC技術開發的外用化合物。2021年4月，中國國家藥品監督管理局 (NMPA)批準GT20029開展臨床試驗。2022年8月，GT20029中國I期臨床試驗完成受試者入組給藥。2021年7月，GT20029獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的I期臨床試驗許可。2022年2月，GT20029美國I期臨床試驗完成首例受試者給藥。