本周審評審批方面，海思科1類新藥HSK16149膠囊遞交上市申請，復星凱特的CD19 CAR-T自體產品新適應癥申報上市；研發方面，多項臨床試驗取得積極結果，但由于出現患者死亡，Alpine Immune終止davoceticept的兩項臨床試驗；交易及投融資方面，藥明巨諾與2seventybio有條件同意建立戰略聯盟；上市方面，分子檢測公司康為世紀在科創板上市。
本周盤點包括審評審批、研發、交易及投融資和上市4個板塊，統計時間為10.24-10.28，包含23條信息。
審評審批
【資料圖】
NMPA
上市
申請
1、10月25日，CDE官網顯示，復星凱特的阿基侖賽注射液新適應癥申報上市，擬用于一線免疫化療無效或在一線免疫化療后12個月內復發的成人大B細胞淋巴瘤（r/rLBCL）。阿基侖賽注射液是復星凱特2017年初從美國Kite引進Yescarta在中國進行技術轉移，并獲授權在中國進行本地化生產的靶向人CD19自體CAR-T細胞治療產品。
2、10月25日，CDE官網顯示，信達生物的PI3Kδ抑制劑Parsaclisib遞交上市申請，并擬納入優先審評，用于既往接受過至少兩種系統性治療的復發或難治性濾泡性淋巴瘤成人患者。Parsaclisib來源于信達2018年度與Incyte公司的合作。
3、10月27日，CDE官網顯示，海思科1類新藥HSK16149膠囊遞交上市申請，推測用于治療糖尿病周圍神經痛。HSK16149是一種電壓門控鈣離子通道類新型鎮痛藥，屬于普瑞巴林的me-better藥物，具備高靶點選擇性、強效鎮痛、長效鎮痛、中樞副作用小等特點，對中至重度患者療效可能更佳。
臨床
批準
4、10月24日，CDE官網顯示，啟德醫藥的GQ1005的臨床申請獲批，將在中國多個中心啟動用于實體瘤治療的臨床研究。GQ1005是一款新一代定點偶聯ADC藥物，它靶向HER2，擬開發用于治療HER2低表達/中表達的乳腺癌、胃癌等實體瘤。
5、10月25日，CDE官網顯示，和譽醫藥的ABSK021臨床申請獲批，可進入針對腱鞘巨細胞瘤患者的關鍵Ⅲ期臨床研究。ABSK021是和譽醫藥研發的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。和譽醫藥正在開發該藥用于治療多種類型的腫瘤及非腫瘤適應癥。
6、10月26日，CDE官網顯示，必貝特的BEBT-503膠囊臨床申請獲批，用于治療2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病。BEBT-503屬于1類新藥，是一種高效且平衡的泛PPAR激動劑，通過有效激活三種受體來調節關鍵的代謝、炎癥和纖維化途徑，用于治療糖尿病合并NAFLD以及NASH。
申請
7、10月24日，CDE官網顯示，祐森健恒的1類新藥UA021膠囊提交臨床試驗申請。UA021是一種高效、高選擇性及高口服生物利用度的TYK2變構體抑制劑，擬開發用于治療炎癥性腸病、銀屑病等自身免疫性疾病。
FDA
上市
批準
8、10月25日，強生制藥宣布，其BCMA×CD3雙抗Teclistamab（Tecvayli）獲FDA批準在美國上市，用于治療既往接受過四線及以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單抗）的復發/難治性多發性骨髓瘤（R/RMM）。
臨床
批準
9、10月27日，先聲藥業宣布，SIM0237在美國獲批臨床，擬用于局部晚期不可切除或轉移性實體瘤。SIM0237是先聲藥業利用其蛋白質工程技術平臺開發的一種PD-L1/IL15v雙功能融合蛋白，也是一款經突變減毒獲得較寬治療窗口的潛在best-in-class抗腫瘤藥物。
快速通道資格認定
10、10月24日，Acumen宣布，FDA授予ACU193治療早期阿爾茨海默癥（AD）的快速通道資格認定。ACU193是一種抗Aβ寡聚體（AβOs）單抗，在治療AD方面具有同類最 佳的潛力。它通過阻止AβO與樹突棘結合來幫助保護神經元功能，進而發揮治療作用。
罕見兒科疾病認定
11、10月24日，天澤云泰宣布，VGN-R08b被FDA授予治療神經病變型戈謝病的罕見兒科疾病認定（RPDD）。VGN-R08b是一種以AAV9為載體的基因替代療法，通過腦內注射回補含有功能性人GBA1基因，回補的GBA1將產生的GCase回補到溶酶體中，并取代突變的內源性GCase，以恢復其活性。
孤兒藥資格
12、10月25日，原啟生物宣布，FDA已授予OriCAR-017孤兒藥資格，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。OriCAR-017正是原啟生物開發的一款自體GPRC5D靶向的嵌合抗原受體T細胞，GPRC5D是G蛋白偶聯受體家族C組5成員D，在多發性骨髓瘤（MM）細胞中特異性高表達，幾乎不在正常組織上表達。
研發
臨床狀態
13、10月24日，Alpine Immune宣布，因出現第二例患者死亡，其終止條件性CD28共刺激劑和雙重PD-L1/CTLA-4檢查點抑制劑davoceticept的兩項臨床試驗。Davoceticept是一款重組蛋白，一方面可以在與PD-L1結合的情況下激活CD28受體，另一方面可以阻斷PD-L1與PD-1的結合，以及抑制CD80/86與CTLA-4的結合。
14、10月24日，中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺官網公示，朗來科技啟動了一項2期臨床試驗，以評估QR052107B片在難治性或不明原因慢性咳嗽患者中的療效及安全性。QR052107B片是一款新一代P2X3拮抗劑，是朗來科技開發的一款在研1類新藥。
臨床數據
15、10月24日，諾華宣布，關鍵III期APPLY-PNH臨床試驗達到了兩個主要終點。結果顯示，在既往接受補體C5療法治療后仍有貧血癥狀的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者中，諾華在研藥iptacopan優于C5單抗（eculizumab或ravulizumab）。Iptacopan是一款first-in-class、口服、針對補體旁路B因子的抑制劑。
16、10月24日，吉利德宣布，三合一復方藥Biktarvy（bictegravir50mg/恩曲他濱200mg/替諾福韋艾拉酚胺25mg，BIC/FTC/TAF）的一項BICSTaR研究真實數據以及兩項III期研究（研究1489和研究1490）五年真實數據公布，結果顯示，無論HIV感染者的先前治療和合并癥狀如何，Biktarvy均展現出強大而持久的功效和安全性。
17、10月25日，Gritstonebio宣布，其自我擴增mRNA（samRNA）新冠疫 苗在兩項I期臨床試驗（CORAL-BOOST和CORAL-CEPI）中顯示出良好的耐受性和免疫原性。SamRNA載體來源于野生型委內瑞拉馬腦炎病毒（VEEV）復制子的合成RNA分子，可以延長免疫原表達的持續時間和幅度，達到有效和持久的免疫反應。
18、10月26日，阿斯利康宣布，camizestrant治療雌激素受體陽性（ER+）局部進展或轉移性乳腺癌患者的II期SERENA-2研究達到主要終點。camizestrant是阿斯利康自主研發的一款新型口服SERD和選擇性ERα拮抗劑，已在一系列臨床前模型（包括ER激活突變）中顯示出抗癌活性。
19、10月26日，ESSA Pharma宣布，EPI-7386聯合enzalutamide（恩雜魯胺）治療轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者I/II期研究前兩個隊列的最新臨床數據公布，結果表明受試者聯合用藥的安全性良好，與第二代抗雄激素藥物一致，且未觀察到劑量限制毒 性。EPI-7386是一款高選擇性口服雄激素受體N端區域（ARNTD）的小分子抑制劑。
20、10月27日，羅氏宣布，faricimab（Vabysmo）在兩項分別針對視網膜分支靜脈阻塞和視網膜中央靜脈阻塞的全球3期臨床試驗中達到主要研究終點。faricimab是一種雙特異性抗體，它可以同時靶向阻斷兩條關鍵致病通路-Ang-2和血管內皮生長因子-A（VEGF-A）。
交易及投融資
21、10月25日，安斯泰來和TayshaGeneTherapies宣布，二者達成一項戰略投資，以推進Taysha的2款針對中樞神經系統（CNS）遺傳疾病的腺相關病毒（AAV）基因療法的開發。根據協議條款，安斯泰來獲得Taysha的2個臨床階段項目（用于Rett綜合征的TSHA-102和GAN的TSHA-120）的獨家選擇權。
22、10月27日，藥明巨諾宣布，其與2seventybio有條件同意建立戰略聯盟，在大中華開發及商業化用于腫瘤適應癥的針對MAGE-A4（包括與MAGE-A4結合的工程TCR的任何突變、片段、變型或衍生物）的細胞治療產品，且有可能擴大合作，納入其他項目及其他產品。
上市
科創板
23、10月25日，康為世紀在上交所科創板上市，發行價格為48.98元/股，發行數量為2329.0278萬股。康為世紀主營業務遍布分子檢測全產業鏈，具體包括分子檢測酶原料（包括逆轉錄酶、Taq酶、熱啟動Taq酶、高保真酶、等溫擴增酶等）、核酸保存試劑、核酸提取純化試劑、分子診斷試劑盒以及臨床分子檢測服務。
營業執照公示信息